自70年代中期國外開始應用,骨髓移植治療嚴重的(急性型)再生障礙性貧血以來,已積累了不少經驗,用同卵孿生子的骨髓移植,所有病人都能治愈。
目前則用同父母兄弟姊妹HLA相合的骨髓移植,如果病人在移植前未輸過血,其治愈率平均可達70%;曾經輸血的病人總的治愈率為45%~60%以上,移植不成功和死亡的主要原因,是移植物抗宿主病及巨細胞病毒引起的間質性肺炎。
骨髓移植除用于急性再生障礙性貧血外,還用于治療重型β海洋性貧血,目前骨髓來源的困難和并發癥的嚴重性限制了這種治療方法的廣泛應用。
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