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黏多糖貯積癥Ⅷ型的西醫治療方法

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醫生主講實錄

黏多糖貯積癥Ⅷ型的西醫治療方法:

西醫治療方法:除了對癥處理外,無特效的治療,行走困難者須矯形手術;外科手術主要用于治療某些軀體和器官的缺陷和心臟瓣膜的置換,角膜移植,嚴重的脊髓壓縮等等;

最有希望的治療黏多糖貯積癥的方法是特異性的酶替代治療及基因治療,二者可改善患者的臨床表現以及生存情況,特異性酶替代治療可有兩種不同的形式:一種是直接給體內輸入經過未包裹的酶,此為直接法;

另一種則為間接法,利用反轉錄病毒,轉基因的處理是患者自體的周圍血淋巴細胞或者是骨髓造血足細胞逆向轉化為含有正常酶基因的細胞或者是通過骨髓移植給患者體內植入含有正常酶基因的骨髓細胞,從而使患者體內可以自身合成所缺乏的粘多糖代謝酶,上述兩種類型的治療方法處于臨床的研究階段。

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