環磷酰胺為最常用的烷化劑類的抗腫瘤藥,進入體內后,在肝微粒體酶催化下分解,釋出烷化作用很強的氯乙基磷酰胺(或稱磷酰胺氮芥), 而對腫瘤細胞產生細胞毒作用。此外本品還具有顯著免疫抑制作用,臨床用于惡性淋巴瘤、多發性骨髓瘤、白血病、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、前列腺癌、結腸癌、支氣管癌、肺癌等等有一定的療效。也可用于風濕性的關節炎、兒童腎病綜合征以及自身免疫性疾病的治療。
該品在體外無抗腫瘤的活性,進入人體內在肝臟中經微粒體功能氧化酶轉化成醛磷酰胺,而醛磷酰胺不穩定,在腫瘤細胞內分解成為酰胺氮芥,及丙烯醛,酰胺氮芥對腫瘤細胞有細胞毒作用。