CML在兒童中較為罕見(jiàn)占所有白血病患兒的不到3%,但較成年患者更具侵襲性,治療選項(xiàng)非常有限,在這個(gè)小患者群體中進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)也比較有挑戰(zhàn)性。達(dá)沙替尼為慢性期費(fèi)城染色體陽(yáng)性,慢性粒細(xì)胞白血病患兒提供了新的治療選擇。
達(dá)沙替尼在兩項(xiàng)兒童CML中進(jìn)行了評(píng)估,其中包括一些開(kāi)放的標(biāo)簽、非隨機(jī)劑量范圍試驗(yàn),和一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽非隨機(jī)單臂實(shí)驗(yàn)。療效終點(diǎn)包括完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解,主要細(xì)胞遺傳學(xué)緩解和主要分子生物學(xué)緩解。在參與這兩項(xiàng)研究的97例患兒中,51例來(lái)自單臂試驗(yàn)的患者,為新確診的cpcl,46例患者曾使用伊馬替尼治療且不受耐受,眾位隨訪時(shí)間分別為4.5年和5.2年,至數(shù)據(jù)截止時(shí),過(guò)半數(shù)緩解患者在數(shù)據(jù)截止時(shí)疾病沒(méi)有發(fā)展。