骨髓增生異常綜合征的患者部分患者可以采取化療的方式,但是化療有著較高的治療相關并發癥和死亡率,并不是適合所有的患者。這一部分患者包括高危組的骨髓增生異常綜合征,因為這一組病人預后比較差,容易轉化為急性髓系的白血病,需要高強度的治療。另外年輕的低危組的患者,能夠耐受高強度治療的,也可以進行化療。
除了化療之外還可以采用造血干細胞移植的方式。對于其他的低危組的病人,盡量的不推薦化療以及造血干細胞移植,可以使用支持療法,包括成分血輸注,輸入紅細胞以及血小板。造血因子治療,使用促紅細胞生成素以及粒細胞集落刺激因子,以及使用免疫調節劑等。